勃林格殷格翰治疗精神分裂症新疗法获美国FDA突破性疗法认定！

2021年5月27日， 勃林格殷格翰宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予BI 425809突破性疗法认定（BTD），用于治疗与精神分裂症相关的认知障碍（CIAS）。公司还宣布计划启动创新的III期CONNEX临床试验计划，旨在评估BI 425809在改善成人精神分裂症患者认知方面的安全性和疗效。BI 425809是一款新型的甘氨酸转运蛋白1（Gly-T1）抑制剂，是勃林格殷格翰精神健康研究计划的重要组成部分。

这项突破性疗法认定以及III期临床试验的启动均基于II 期1346.9临床试验的结果。研究表明，BI 425809可以改善成人精神分裂症患者的认知功能。认知功能关乎人类的许多日常活动。认知功能受损是精神分裂症患者的主要负担，目前尚无治疗CIAS2的药物获批上市。

勃林格殷格翰中枢神经系统、视网膜病变和新兴领域负责人Vikas Mohan Sharma博士表示：“认知关乎解决问题、记忆力和注意力等日常生活的基本方面。因此，寻找应对认知障碍的解决方案是勃林格殷格翰精神健康研究的关键领域。这项突破性疗法认定进一步突出了精神分裂症患者对新疗法的迫切需求。通过将传统疗法与创新技术相结合，我们正在开发靶向疗法，将有助于减轻精神健康问题的负担，使患者能够与他们的生活、亲人和社会建立更有意义的联系。”

FDA突破性疗法认定流程旨在加快针对严重或威胁生命的疾病的药物开发和审评，前提是初步临床证据表明该疗法有望在一个或多个具有临床意义的终点上显著优于现有疗法。

CONNEX临床试验计划将采用Aural Analytics提供的特定疾病语言生物标志物技术，该技术将无缝嵌入VeraSci的通路平台，使得研究者在常规临床结果指标以外更全面地了解试验参与者的认知情况。如需了解有关该研究的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov，项目编号为NCT04860830。

VeraSci首席执行官Rich Keefe博士表示：“VeraSci很高兴能够参加这项针对CIAS的具有里程碑意义的创新试验。面对这种难以治疗的疾病，创新解决方案对取得实质性进展至关重要。我们相信，这项研究将使我们在这个领域向前迈出重要一步。”

Aural Analytics联合创始人兼首席执行官Daniel Jones表示：“采取干预措施来改善患者的生活，这是我们与勃林格殷格翰及VeraSci合作开展这个同类首创研究的重要推动力。精神分裂症的一些症状是由认知和情感过程产生的，并可以通过语言输出的中断来识别。使用创新的语言分析技术有望帮助客观地评估这些中断带来的后果。”

作为CONNEX整体临床试验计划的一部分，勃林格殷格翰还将使用VeraSci公司的虚拟现实功能能力评估测试(VRFCAT)作为关键次要终点。VRFCAT能够检测出患者日常生活功能的显著改善，助力临床试验获得更准确的结果。VRFCAT已被纳入FDA临床结局评估资格计划。它可以在现实及互动的环境下模拟工具性日常生活活动（iADL），并展示出对基本功能能力不足的敏感性。

今年三月，BI425809 用于治疗精神分裂症患者认知障碍III期临床试验获得了国家药品监督管理局药品审评中心批准，这也是目前首个在中国获批用于该疾病领域的III期国际多中心临床试验。