强强联手开发碱基编辑疗法 治疗补体介导疾病

2021年6月30日，Apellis Pharmaceuticals和Beam Therapeutics联合宣布，两家公司达成一项为期五年的独家研究合作和许可协议。合作将利用Beam专有的碱基编辑平台，结合Apellis在生物补体系统方面的专业知识，以研发补体驱动疾病（complement-driven diseases）的新疗法。研究主要针对受补体系统调节的组织，重点放在眼睛、肝脏和大脑中的C3和其他补体靶标上。

Beam公司的碱基编辑平台将CRISPR系统靶向特定DNA序列的特征与对DNA碱基进行化学修饰的碱基编辑酶结合起来，能够对单个碱基进行精确的编辑。与现有的基因编辑方法相比，碱基编辑能够在靶向基因组序列上造成精确、可预测的单碱基改变，并且不会造成DNA的双链断裂。编辑靶器官中补体通路的关键元件，有可能改变补体级联反应，从而持久解决由异常补体活动引起的疾病。

▲Beam公司的基因编辑技术平台原理（图片来源：Beam公司官网）

Apellis公司在开发补体疗法方面具有丰富经验，该公司开发的Empaveli（pegcetacoplan）在今年5月份获得美国FDA批准上市，是首款针对补体C3蛋白的靶向疗法。

根据协议，Beam将负责对6个项目进行临床前研究，而Apellis将拥有所有项目的独家许可权，并将承担后续开发的责任。Beam将从Apellis获得5000万美元的前期付款，并在合同执行一周年时额外获得2500万美元的付款。此外，Beam拥有与Apellis在美国共同开发与商业化合作项目的选择权。

注：原文有删减

参考资料:

[1] Apellis and Beam Therapeutics Enter Exclusive Research Collaboration to Apply base Editing to Discover Novel Therapies for Complement-Driven Diseases. Retrieved June 30, 2021, from https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-and-beam-therapeutics-enter-exclusive-research