国产小核酸新药完成首例给药，补体相关疾病治疗迎新突破

维亚臻生物技术（苏州）有限公司宣布，其自主研发的首款小核酸1类创新药VSA012注射液，在北京大学第三医院顺利完成首例健康受试者给药，正式启动I期临床试验。这一进展标志着我国在小核酸药物自主研发领域取得关键突破，依托自主知识产权技术平台构建的研发能力得到临床验证，更为阵发性睡眠性血红蛋白尿症等补体相关疾病患者带来了全新治疗希望。

小核酸药物凭借作用机制明确、靶向性强、疗效持久等独特优势，已成为全球创新药研发的核心热点赛道。但长期以来，国内该领域的核心技术与递送平台多依赖国际授权，自主研发能力相对薄弱，尤其在补体通路调控这类高端治疗领域，长期被进口药物垄断。以阵发性睡眠性血红蛋白尿症为例，这是一种罕见的补体介导的溶血性疾病，患者常面临慢性贫血、血栓等严重症状，现有治疗手段不仅价格高昂，且需频繁给药，给患者带来沉重的医疗负担与生活困扰。

VSA012的研发突破直指临床痛点，其核心优势源于自主知识产权的技术平台与精准的靶点设计。作为一款双链小干扰RNA（siRNA）药物，它通过N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联技术实现肝脏靶向递送，特异性作用于肝脏内的补体因子B（CFB）mRNA，从源头抑制补体旁路通路的异常激活。临床前研究数据显示，该药物能长效抑制肝内CFB mRNA表达，显著降低血液中CFB蛋白水平与补体旁路通路活性，且在安全性评估中未出现明显毒副作用，展现出“高效抑制、持久起效、安全可控”的三重特性。

此次开展的I期临床试验采用单中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，重点评估药物在健康成年受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征，为后续在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中开展Ⅱ期临床研究奠定基础。北京大学第三医院药物临床试验机构主任、本试验主要研究者李海燕主任指出，小核酸药物的高效与持久优势在VSA012的临床前数据中已充分体现，此次首例给药的顺利完成，不仅是单个药物研发的里程碑，更印证了国产小核酸技术平台的成熟度。

值得关注的是，VSA012的研发是维亚臻“全产业链布局”战略的重要成果。作为一家立足于中国、放眼全球的生物医药企业，维亚臻通过与国际领先企业的战略合作积累经验，同时深耕自主创新，目前已构建覆盖心血管代谢、自免疾病领域的四款临床阶段小核酸药物管线。公司采用中美协同的临床开发策略，依托本地化的研发与生产能力，有望加速推动创新成果的国内外转化落地。

业内专家分析，VSA012进入临床试验阶段，打破了国内小核酸药物在补体调控领域的研发空白，标志着我国在该细分赛道已具备与国际接轨的自主创新能力。随着试验的推进，若能顺利实现商业化，不仅将为国内罕见病患者提供可及性更高的治疗选择，更将为国产小核酸药物的全球竞争积累经验，推动中国生物医药产业向“源头创新”深度迈进。