国产双靶点新药Ⅲ期数据登国际顶会，重症肌无力治疗迎“中国方案”

荣昌生物宣布，其自主研发的全球首创BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的48周开放标签延长研究（OLE）数据，成功入选2025年美国神经肌肉和电生理诊断医学协会年会（AANEM）口头报告。这是该成果继2025年3月亮相美国神经病学会（AAN）年会后，再次获得国际顶级医学平台的认可，标志着中国原研生物药在自身免疫疾病领域的研发实力已跻身全球前沿。

全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，因自身抗体破坏神经肌肉信号传递，导致患者出现肌肉无力、视力模糊、吞咽困难甚至呼吸衰竭等症状，严重影响生活质量。目前全球患者超25万人，现有治疗手段多存在疗效局限或副作用明显的问题，如传统免疫抑制剂易引发感染风险，部分靶向药物应答率不足60%，临床对兼具长效性与安全性的创新疗法需求迫切。

泰它西普的核心优势在于其全球首创的双靶点作用机制。作为注射用重组B淋巴细胞刺激因子（BLyS）/增殖诱导配体（APRIL）双靶点融合蛋白，它可同时阻断两种关键细胞因子与B细胞表面受体的结合，从源头抑制B细胞异常分化成熟，减少致病抗体产生，这种“双重阻断”策略较单靶点药物更能精准调控免疫紊乱。此前公布的24周Ⅲ期临床数据已显示，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分，应答率在同类药物中位居全球第一。

此次即将在AANEM年会上公布的48周延长研究数据，进一步验证了药物的长期疗效与安全性。数据显示，随着治疗周期延长，患者的症状改善持续稳定，MG-ADL评分与QMG评分的改善幅度较24周时进一步提升，且未出现新的安全性风险，患者耐受性良好。这一结果为药物的长期临床应用提供了坚实依据，也强化了其成为“同类最佳疗法”的潜力。

该成果的国际化进程已同步加速。2025年6月，荣昌生物与美国Vor Bio公司签署合作协议，由后者推进泰它西普治疗全身型重症肌无力的全球多中心Ⅲ期临床试验，目前已在美、欧、南美及亚太地区启动患者招募，进展顺利。此前，泰它西普已在中国获批用于系统性红斑狼疮、类风湿关节炎及全身型重症肌无力三大适应症，此次国际顶会亮相将为其海外注册申报奠定重要基础。

业内专家指出，泰它西普的临床突破不仅填补了重症肌无力精准治疗的国际空白，更展现了中国“first-in-class”（同类首创）生物药的研发实力。随着全球临床试验的推进，这款中国原研新药有望为全球重症肌无力患者提供更优治疗选择，同时推动中国生物医药产业从“跟跑”向“领跑”加速跨越。