中国专家原研小分子新药成功实现成果转化 出海走向世界

经过10年潜心研究，由华东师范大学与复旦大学科研团队共同研发的在抗肿瘤恶病质与增肌领域的临床前小分子原创新药，近期与国际生物制药公司达成总额为1亿美元的全球权益合作。研究团队研发的新型口服小分子药物能阻断肿瘤恶病质发生时的相关通路，减少肌肉萎缩，改善握力，进而缓解肿瘤恶病质症状。

“肿瘤恶病质的发生不仅削弱了化疗、放疗效果，缩短癌症病人的生存期，同时也严重影响患者的生活质量。”华东师范大学上海分子治疗与新药创制工程技术研究中心章雄文教授3日接受采访时表示，肿瘤恶病质是各类恶性肿瘤患者的主要并发症，其临床特征是肌肉萎缩、脂肪降解导致患者体重显著降低，在病程后期出现多器官衰竭而死亡。

“50%-80%的恶性肿瘤患者进入疾病晚期会发生肿瘤恶病质，这也是导致众多肿瘤患者死亡的主要原因。”章雄文教授说，“一旦发生恶病质肌萎缩，患者的生存希望和生活品质都会受到严重威胁，也削弱了化疗、放疗效果。”

据了解，在进入华东师范大学工作之前，章雄文曾在药企长期从事肿瘤靶向药物的开发工作。他发现，肿瘤靶向药物一般只针对单一肿瘤治疗，且靶向药物使用到了一定阶段会产生耐药性，需要不断地进行迭代。由此，章雄文认为，通过治疗肿瘤并发症及改善肿瘤患者生活质量，才能更好造福肿瘤患者。

十年来，进入华东师范大学开展药理学研究的章雄文率领课题组对肿瘤恶病质的发病机制、新靶点探索与药物治疗进行长期探索，先后筛选评价了多种小分子化合物、中医药及其活性成分对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用及机制研究。

据介绍，相比传统的大分子抗体药物生产成本高、运输储存条件严苛的情况，小分子药物更适合口服，具有运输和储存方便、稳定性好、膜通透性高等特点，成本大大低于传统大分子抗体药物，有利于提升药物的可及性。

据了解，为推进相关重大转化项目顺利落地，华东师范大学配备了成果转化专员，开辟审批绿色通道，相关职能部门协同构建“一件事一次办”全流程闭合框架，高效地完成了整个转化手续的办理。

据透露，目前，章雄文科研团队还在积极推进治疗肿瘤恶病质的临床前新药研发项目。除了此次成功转化的项目之外，团队还设计合成并筛选、评价了不同靶向目标的小分子化合物的抗肿瘤恶病质作用及机制，研究评价了中医药及其活性成分对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用及机制。