AI工具为一名罕见病患者找到药物

美国宾夕法尼亚大学科学家开发出一款新型人工智能（AI）工具。在梳理了4000种现有药物后，这款AI工具为一名特发性多中心型Castleman病（iMCD）患者找到了救命药物。相关论文发表于最新一期《新英格兰医学杂志》。

在最新研究中，这款AI通过机器学习算法，确定阿达木单抗可能是治疗iMCD最有效的药物。阿达木单抗是一种单克隆抗体，美国食品和药物管理局批准其可用于治疗关节炎、克罗恩病等疾病。

研究团队表示，两年前，这名患者已经进入临终关怀阶段。但服用阿达木单抗后，他的症状已经减轻。他们开展的实验还发现，阿达木单抗会抑制一种特定蛋白质——肿瘤坏死因子，这可能是其能有效治疗iMCD的关键。实验数据显示，严重的iMCD患者肿瘤坏死因子信号水平较高。进一步分析也表明，iMCD患者免疫细胞在激活时，会比健康个体产生更多肿瘤坏死因子。

研究团队表示，iMCD患者的存活率极低，治疗方案很少。这款AI工具有望为更多罕见疾病找到新疗法，从而挽救更多人的生命。他们准备在今年启动一项临床试验，研究JAK1/2抑制剂靶向iMCD的有效性。