诺奖得主联合创立 CRISPR新锐3亿美元IPO助推全新抗癌细胞疗法

近日，Caribou Biosciences公司宣布，将在纳斯达克通过IPO募集3.04亿美元。Caribou Biosciences公司由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna教授联合创建，致力于利用该公司独有的CRISPR基因编辑技术，开发新一代同种异体免疫细胞疗法。

Caribou独有的CRISPR基因编辑技术平台称为chRDNA平台，通常CRISPR基因编辑系统使用指导RNA（guide RNA）来介导Cas酶对基因组特定位点的切割，指导RNA可能与非靶点的DNA序列结合，导致脱靶基因编辑。

chRDNA平台使用DNA和RNA序列拼接在一起的杂合序列（chRDNA）引导Cas酶对基因组特定位点的识别。通常，DNA和RNA拼接在一起的序列会降低片段与靶点序列结合的能力，但是这一特征恰好可以降低chRDNA识别脱靶位点的能力，从而降低脱靶基因编辑。

▲Caribou公司开发了chRDNA可以更精确地引导基因组编辑（图片来源：Caribou公司官网）

目前，该公司的研发管线中有3款使用基因编辑构建的下一代CAR-T细胞疗法，和一款使用基因编辑改造，源于诱导多能干细胞的CAR-NK细胞疗法。日前，该公司靶向CD19的在研CAR-T细胞疗法CB-010刚完成1期临床试验首例患者给药。这款同种异体CAR-T疗法使用基因编辑敲除了T细胞的TRAC基因和编码PD-1的基因，有望提高抗癌活性的持久性，并且降低移植物抗宿主病（GvHD）的风险。

▲Caribou公司的研发管线（图片来源：Caribou公司官网）

参考资料：

[1] Caribou Biosciences Announces Pricing of Upsized Initial Public Offering. Retrieved July 23, 2021, fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20210722006072/en/Caribou-Biosciences-Announces-Pricing-of-Upsized-Initial-Public-Offering