中科院杭州医学所：新生研究所为何能接连突破？

全球首个核酸适体核素造影剂进入临床试验、迄今最大规模结直肠癌基因组与转录组综合分析、全球首个核酸适体药物偶联物（ApDC）获美国FDA孤儿药认定、绘制中国最大规模三阴性乳腺癌蛋白质分子图谱……

作为中国科学院首个以医学命名的直属研究机构，中国科学院杭州医学研究所（简称“杭州医学所”）自2019年5月8日成立以来，以“基础科学驱动、临床问题导向、重大平台支撑、学科交叉融合”为特色，构建“院省共建、所地合作、所院融合”的创新体系，短短数年便产出一批原创性成果。2025年9月，其科研团队在ApDC领域再获新突破，相关研究发表于《信号转导与靶向治疗》。这些成果的背后，是杭州医学所独特的科研组织架构与人才培养模式在发挥支撑作用。

变散为聚：直击“癌中之王”早期诊断难题

胰腺癌因5年生存率仅7.2%、约80%患者初诊即晚期，被称为“癌中之王”。早诊早治是提升患者预后的关键，却长期面临缺乏有效生物标志物的世界性难题。

2024年10月，中国科学院审议通过先导B专项“基于核酸适体的胰腺癌早期诊断与临床研究”，由杭州医学所研究员吴芩牵头。“核酸适体是识别靶标的单链DNA和RNA，能实现探针获取与标志物鉴定同步完成，还具备高通量筛选、鉴定、测序表征及合成等优势，为发现疾病标志物提供了新途径。”团队成员、杭州医学所创新研究院特聘研究员陈锡高解释。

2025年5月，杭州医学所成立创新研究院，探索有组织科研新机制，该专项成为研究院首个重点任务。团队打破内部壁垒，跨中心整合所内优势资源，同时海内外引进领域专家。在首席科学家吴芩带领下，研发出基于基因编辑的核酸适体筛选新方法与测序技术，搭建自动化、智能化高通量筛选装置；还开发融合适体筛选与多组学数据的胰腺癌早期诊断新算法，目前已获得4个早期诊断候选标志物，并自主研制辅助诊断试剂盒。

“我们已与多家医院合作完成585例临床样本验证，准确率达87%。”陈锡高补充道。未来，团队将持续推进胰腺癌早期机制解析与全国多中心临床试验。

青年领衔：加速肿瘤疫苗临床转化

“6年时间不算长，和深耕多年的研究所相比，我们是支朝气蓬勃的生力军。”杭州医学所党委书记高军的评价，道出了研究所的人才特色——这里汇聚了大批充满活力与创新思维的青年科学家，医学合成生物学中心副主任谢斯滔便是其中代表。

2024年，浙江省批复两项省地协同重大项目，谢斯滔牵头拿下“mRNA肿瘤疫苗临床转化研究”。“以mRNA为代表的核酸疫苗在传染病防控中已显优势，在肿瘤术后转移和复发防控中也潜力巨大，被视为免疫治疗的下一个突破口。”谢斯滔介绍。国际上mRNA肿瘤疫苗研发已数十年，多款进入临床试验阶段，我国虽起步较晚，但近年在国家布局下发展迅速。

依托省地协同项目，谢斯滔团队以结直肠癌、胰腺癌等通用型mRNA肿瘤疫苗开发为目标，与国内mRNA龙头企业深度合作，在基础研究、临床试验、产业转化三方面同步发力。目前，团队利用自主研发的mRNA药物设计算法，突破国外技术壁垒，开发出无需脂质纳米颗粒（LNP）的核酸适体-RNA精准递送新方法，首创无载体核酸肿瘤疫苗HIM01。“已完成12位受试者给药与监测，各项指标正常，临床安全性初步验证通过。”谢斯滔说。

此外，团队首创的EGFR肺癌疫苗也获临床有效性验证——接受EGFR治疗（单药或联合治疗）的患者体内，均观察到肿瘤持续缩小且安全性良好。“下一步计划开发个性化肿瘤疫苗，延长效力以实现肿瘤术后复发转移的长效预防，同时探索全新设计理论，研发预防性mRNA疫苗。”谢斯滔表示。

上下游贯通：引领靶向核药创新研发

靶向核药是实现微小转移肿瘤及晚期无药可用肿瘤治疗、推动癌症精准诊疗一体化的前沿技术，已成全球创新药竞争焦点。但我国在研核药不足30项，全球占比不到5%，且原创性欠缺，仍处于“跟跑”阶段。

2022年，杭州医学所打造靶向核药研发与临床应用全链条创新平台，形成上下游贯通、要素整合的研究新范式，在该领域快速积累先发优势，取得多项突破性进展。基于前期积淀，杭州医学所创新药物研究中心副主任王雪强团队承担了中国科学院先导A项目“α核药临床转化体系”子项目。

该项目瞄准的关键瓶颈的是：我国尚无进入临床试验阶段的α靶向核药，相关研究体系空白。“我们计划建立适配α靶向核药的临床研究平台，实现从零到一的跨越，最终形成引领性科技优势。”王雪强介绍，团队正围绕高维数据分析、安全性评价体系、GMP制备工艺、临床研究四大支点展开攻关。

“未来将以打造世界领先核医学研究中心为目标，建立原创药物研发与系统评价机制，实现科研与临床双向循环，构建完整的核药产业化链条。”王雪强说。

前瞻布局：推动AI与生物医学深度融合

串联起上述成果的，是杭州医学所“核酸适体+人工智能（AI）”的前瞻布局。在中国科学院院士、医学所所长谭蔚泓看来，AI将为生物医学带来革命性认知，推动其成为定量科学。自成立起，杭州医学所便重视AI与生物医学融合，先设立人工智能与智慧医疗中心，2024年又正式成立医学人工智能中心。

该中心以“前沿引领、交叉融合、临床转化”为核心理念，聚焦AI在医疗健康领域的深度创新与转化，重点突破疾病精准预防、诊断、治疗中的关键技术瓶颈。

我国孤独症患者超1300万，但受医疗资源不均、公众认知偏差等影响，患儿平均诊断年龄约4岁，而黄金干预期在3岁前。针对这一痛点，杭州医学所医学人工智能中心牵头研发出全球首个孤独症AI智能体“StellarCareAI”（星启AI）。

“星启AI学习了全球超2.5万份前沿研究成果，能实时追踪最新科研与临床进展，可快速精准地与医生、科研人员及家长交互。”中心副主任陈广勇介绍。2025年3月，团队在福建省泉州市鲤城区妇幼保健院启动试点，采集1300余名儿童眼动、面容、行为等数据，结果显示筛查准确率超85%，诊断窗口提前至18月龄，让更多患儿能在黄金期得到干预。

目前，杭州医学所正构建中国人专属的孤独症多模态数据库，推动智能体持续进化以提升筛查精度与干预效果；同时研发基于AI与眼动追踪的孤独症筛查系统。“该系统仅需3-5分钟即可完成初筛，而美国FDA同类产品需半小时，且成本低、操作便捷，非专业人员也能上手。”中心研究员马宁表示，该设备已在卫健系统部署试点，服务3000余名儿童，敏感性与特异性均超83%。

此外，医学人工智能中心在辅助疫苗研发、胃癌早期筛查、脑疾病康复训练等领域也产出系列成果。

“科学技术是战胜疾病最有力的武器，必须向科学要方法、要答案。”谭蔚泓强调，“未来医学发展将更注重学科交叉融合，分子医学将与AI、大数据等前沿技术紧密结合，共同推动医学进步。”