利用CRISPR基因编辑改进细胞疗法 Vertex达成12亿美元合作

8月24日，Vertex Pharmaceuticals与Arbor Biotechnologies宣布，双方将开展一项新的合作，利用Arbor专有的CRISPR基因编辑技术，增强治疗严重疾病的创新细胞疗法的开发。

Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建，旨在发现新的基因编辑蛋白，并且基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的核酸酶疗法。该公司已经发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases），分别是已有文献中发布数目的6倍和30倍。

Arbor和Vertex之间的新协议建立在双方在2018年建立的合作伙伴关系基础上。根据这项新合作协议，Vertex将获得使用Arbor的技术研究和开发离体工程化细胞疗法的权利，以开发完全分化的、产生胰岛素的低免疫胰岛细胞，用于1型糖尿病的治疗；以及研发用于治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell disease）和β地中海贫血（beta thalassemia）等疾病的新一代方法。

根据协议条款，Arbor将获得预付款，并有资格获得最高达12亿美元的潜在里程碑付款。此外，Vertex还将支付可能因此次合作而产生的任何产品未来净销售额的分级特许权使用费。

参考资料:

[1] Vertex and Arbor Biotechnologies Establish New Partnership to Develop Novel ex vivo Engineered Cell Therapies. Retrieved 2021-08-24, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/24/2285392/0/en/Vertex-and-Arbor-Biotechnologies-Establish-New-Partnership-to-Develop-Novel-ex-vivo-Engineered-Cell-Therapies.html

（原文有删减）