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北京陆道培医疗集团传来重要科研捷报——该院血液科张弦主任作为第一作者、陆佩华院长作为通讯作者，带领团队完成的前瞻性临床研究成果，正式发表于国际权威血液学期刊《Blood Advances》。该研究以《BCMA纳米抗体CAR-T细胞疗法在复发/难治性浆细胞性骨髓瘤中的疗效与安全性》为题，首次系统报道了“双纳米抗体BCMA CAR-T细胞疗法”在多线治疗失败的浆细胞肿瘤患者中的突破性疗效，为这类预后极差的患者带来新的治疗希望。
研究背景：聚焦难治性浆细胞肿瘤治疗困境
复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）是血液系统肿瘤治疗领域的难点，尤其是伴有髓外病灶、中枢神经系统（CNS）侵犯或高危遗传学异常（如TP53突变）的患者，传统治疗手段效果有限，预后普遍不佳。
B细胞成熟抗原（BCMA）靶向CAR-T细胞疗法虽为这类患者提供了新选择，但传统CAR-T采用的单链可变片段（scFv）存在明显局限：易受肿瘤细胞抗原丢失影响导致治疗失效，且免疫原性较高、CAR-T细胞在体内持久性不足，难以实现长期缓解。为此，张弦主任团队开展研究，旨在评估“双纳米抗体（dual-VHH）BCMA CAR-T细胞”的安全性与疗效，突破传统疗法瓶颈。
研究方法：精准纳入高危患者，科学设计评估指标
该研究共纳入27例复杂/高危的复发/难治性浆细胞肿瘤患者，涵盖三类典型难治人群：
• 22例多发性骨髓瘤患者；
• 4例浆细胞白血病患者（病情进展更快、预后更差）；
• 1例间变型浆细胞瘤患者（罕见且恶性程度高）。
其中，11例患者伴有多发髓外病灶（含3例中枢神经系统侵犯），11例存在高危遗传学异常（如TP53突变），均属于临床治疗中“最难啃的硬骨头”。
治疗方案上，所有患者接受剂量为1×10⁶/kg（范围0.3–2×10⁶/kg）的BCMA双纳米抗体CAR-T细胞静脉回输。研究核心评估指标包括：
• 主要终点：总缓解率（ORR，衡量治疗有效比例）及安全性；
• 次要终点：缓解深度（如完全缓解CR、非常好的部分缓解VGPR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）。
研究结果：100%缓解率+优异安全性，高危患者获益显著
研究数据显示，该疗法在难治性患者中展现出“高效+安全”的双重优势，尤其对高危人群效果突出：
1. 疗效突破：100%缓解，深度缓解率超80%
• 输注后3个月，总缓解率（ORR）达100% ，意味着所有患者均对治疗产生响应；
• 深度缓解率（CR+VGPR）达81.5% ，超八成患者实现接近完全缓解或完全缓解；
• 中位缓解持续时间（DOR）为11个月（范围2–36个月），部分患者实现长期缓解。
2. 高危人群获益明显，打破治疗“禁区”
• 11例高危遗传学异常患者中，3个月完全缓解（CR）率达72.7%，1年无进展生存期（PFS）达65.5%，远超传统疗法效果；
• 3例伴中枢神经系统侵犯的患者全部缓解，其中2例实现完全缓解（CR）；
• 1例间变型浆细胞瘤患者治疗后，骨髓微小残留病（MRD）转阴（提示肿瘤负荷极低），肿瘤显著缩小，运动功能完全恢复。
3. 安全性良好：不良反应可控，无严重风险
治疗相关不良反应以低级别细胞因子释放综合征（CRS） 和轻度神经毒性为主，无严重致命性不良反应；仅出现可控的感染并发症，通过积极干预后均得到有效管理，患者耐受性良好。
研究意义与未来方向：为精准治疗提供新范式
该研究的发表，不仅证实了“双纳米抗体BCMA CAR-T疗法”在复发/难治性浆细胞肿瘤中的临床价值，更填补了高危人群（如髓外病灶、中枢侵犯患者）治疗的空白，为优化BCMA CAR-T治疗策略、改善患者长期预后提供了高级别临床证据。
作为国内最早开展BCMA CAR-T治疗的中心之一，陆道培医疗团队已累计完成百余例临床应用，在高危患者治疗中积累了丰富经验。未来，团队将进一步深耕CAR-T领域，探索“CAR-T+造血干细胞移植”“CAR-T+抗体药物”“CAR-T+小分子靶向药”的联合治疗方案，推动个体化、精准化治疗路径的完善，让更多国内外患者受益，切实提升其生存质量与长期生存率。
