十年突破！勃林格殷格翰博优维®在华获批，填补特发性肺纤维化治疗空白

 勃林格殷格翰今日宣布，其肺纤维化创新疗法——口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂博优维®（通用名：那米司特片） ，正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。这是十年来首个在III期临床试验中达成主要终点并成功获批的IPF治疗药物，打破该领域十余年无新药获批的僵局，标志着IPF治疗进入突破性阶段。更值得关注的是，中国实现了博优维®全球同步研发、同步注册、同步获批（仅在美国获批后2周内），真正让中国患者“零时差”享受到创新疗法。

博优维®作为口服PDE4B抑制剂，[1]可选择性抑制PDE4B同工酶。在人体中，该同工酶在肺部高表达，且与纤维化、炎症过程密切相关。通过抑制相关通路，博优维®展现出抗纤维化与免疫调节的双重作用。

此次在华获批，基于博优维®关键性III期临床试验FIBRONEER™-IPF的积极结果——该试验是目前IPF治疗领域规模最大的III期临床研究。数据显示：与安慰剂组相比，博优维®治疗组患者在第52周时，用力肺活量（FVC，肺功能核心衡量指标）较基线的下降幅度显著减少，成功达到主要终点。[2][3]此外，博优维®安全性与耐受性良好，单药治疗时的停药率与安慰剂相当，有望解决患者因耐受不佳而停药的关键临床需求，成为IPF患者潜在的一线治疗选择。

特发性肺纤维化（IPF）是一种严重的致死性肺部疾病，典型特征为肺纤维化持续加重、肺功能进行性下降、呼吸症状不断恶化，严重影响患者生活质量。其病程多变且难以预测，预后极差——患者确诊后中位生存期约3年，[4]5年生存率低于多种常见癌症，[5]因此常被称为“不是癌症的癌症”。目前，IPF的直接致病机制尚不明确，治疗手段长期处于有限状态。

北京协和医院呼吸与危重症医学科主任徐作军教授表示：“IPF的诊断与治疗一直是呼吸领域的重大挑战，患者肺功能呈不可逆性下降，生活质量严重受损，现有治疗手段远不能满足临床需求。作为十年来首个在III期临床研究中达主要终点的IPF创新疗法，那米司特不仅临床疗效显著，还具备良好耐受性，能进一步提升患者依从性。期待这一疗法尽快惠及更多患者，为肺纤维化治疗提供更有效的解决方案。”

勃林格殷格翰大中华区人药业务总经理陈文汉指出：“博优维®在华成功获批，是勃林格殷格翰在肺纤维化治疗领域深厚积累与持续创新的重要里程碑，也兑现了我们‘将突破性创新药物快速带给中国患者’的承诺。自公司首个抗纤维化药物维加特®上市以来，我们始终深耕这一领域，深刻理解IPF患者及家庭面临的困境。博优维®的获批，让我们能为中国医生与患者再添一款强有力的治疗工具。未来，我们将继续与各方紧密合作，全力推进产品上市准备与可及性工作，让更多肺纤维化患者早日受益于这一创新疗法。”

此前，博优维®已获多项重要认定：2022年2月获美国食品药品监督管理局（FDA）授予IPF突破性疗法认定；2025年1月，其IPF适应症被中国NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批程序；2025年4月，又获FDA授予进展性肺纤维化（PPF）突破性疗法认定，且PPF适应症同期被中国CDE纳入优先审评。

相关注释与背景补充

[1] Richeldi L, et al. (2022) Trial of a Preferential Phosphodiesterase 4B Inhibitor for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. In: N Engl J Med 2022;386:2178-2187.
[2] Richeldi L, et al. (2023) Design of a phase III, double-blind, randomised, placebo-controlled trial of BI 1015550 in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (FIBRONEER-IPF). In: BMJ Open Respir Res. 2023; 10(1): e001563.
[3] Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases (PF-ILDs). Accessed August 2024. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results.
[4] Strongman H, Kausar I, Maher TM. Incidence, Prevalence, and Survival of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis in the UK. Adv Ther. 2018 May;35(5):724-736.
[5] Vancheri C, Failla M, Crimi N, Raghu G. Idiopathic pulmonary fibrosis: a disease with similarities and links to cancer biology. Eur Respir J. 2010 Mar;35(3):496-504.
[6] Sauleda J, et al. Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Epidemiology, Natural History, Phenotypes. Med Sci (Basel). 2018 Nov 29;6(4):110. doi: 10.3390/medsci6040110. PMID: 30501130; PMCID: PMC6313500.
[7] European Lung Foundation (2023) IPF - Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed April 2025. Available at: https://europeanlung.org/en/information-hub/factsheets/ipf-idiopathic-pulmonary-fibrosis/.
[8] Maher TM, Bendstrup E, Dron L, Langley J, Smith G, Khalid JM, Patel H, Kreuter M. Global incidence and prevalence of idiopathic pulmonary fibrosis. Respir Res. 2021 Jul 7;22(1):197. doi: 10.1186/s12931-021-01791-z. PMID: 34233665; PMCID: PMC8261998.
[9] Cottin V, Teague R, Nicholson L, Langham S, Baldwin M. The Burden of Progressive-Fibrosing Interstitial Lung Diseases. Front Med (Lausanne). 2022 Feb 1;9:799912. Doi: 10.3389/fmed.2022.799912. PMID: 35178411; PMCID: PMC8843847. Assuming a world population of 8bn

关于FIBRONEER™-IPF临床研究：FIBRONEER™-IPF（NCT05321069）是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估博优维®治疗IPF患者的有效性与安全性，主要终点为第52周时用力肺活量（FVC，mL）较基线的绝对变化。

关于突破性治疗药物程序：适用于防治严重危及生命/影响生存质量、且无有效手段或较现有疗法有明显临床优势的创新药/改良型新药，纳入后可增加与药监机构沟通机会，加速上市进程。

关于RMAT：美国“21世纪治愈法案”下的再生医疗快速通道制度，覆盖细胞疗法、组织工程产品等，获认定可享突破性疗法、快速通道等全部优惠，加速开发与审批。

关于PRIME：欧洲药品管理局（EMA）推出的优先药物计划，针对医疗需求未满足领域的药物，提供早期对话渠道，加速审评以尽早惠及患者。

关于CT053与科济生物：CT053是科济生物自主研发的全人BCMA靶向CAR-T细胞产品，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM），目前在中、美、加等国开展临床试验；科济生物专注于创新CAR-T细胞等肿瘤免疫治疗药物研发，旨在为患者提供治疗或治愈方案。