儿童用药新进展：药片变小、肿瘤可筛

让硬币大小的药片变成芝麻大小、小小的试剂盒能筛查691个神母肿瘤驱动基因和精准用药基因，精细的传感器可通过AI系统预警先心病……日前，在2022年中国国际服务贸易交易会（简称“服贸会”）上，国家儿童医学中心北京儿童医院一批重量级科技成果亮相健康卫生服务专题版块。

“儿童不是成人的缩影，儿童用药需要‘量身定制’”，国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫呼吁。记者发现，在此次展示的14个项目中，一半与儿童用药研发有关，聚焦解决我国儿科医疗领域“卡脖子”难题。

孩子生病，家长最难的就是喂药。“吃药靠掰，剂量靠猜”的儿童用药短缺问题，长期困扰着家长和儿科医务工作者。近年来，北京儿童医院致力于儿童用药研发工作。会上，北京儿童医院以巯嘌呤微片为例，介绍了儿童新药创制成果。

据医务人员介绍，巯嘌呤是儿童急性淋巴细胞白血病的重要治疗药物，目前国内上市销售的唯一规格为50毫克片剂，直径约1厘米，如硬币大小，均为成人片剂。但儿童需按每公斤体重计算服用剂量，且用量随着生长发育而变化，迫切需要个体精准用药。为解决这一难题，北京儿童医院通过医企协同创新模式，率先突破微片的制粒及物料流动性关键技术，开发出可精准计量的创新剂型巯嘌呤微片——“体型”缩至芝麻大小，直径约2~3毫米，并构建智慧化精准给药系统。

这将大大免去分药麻烦，便于患儿吞咽，有助于提高用药依从性。

现场还举行了“巯嘌呤微片（5mg）技术及临床试验批件转化项目”签约仪式，标志着该产品后续临床研究和产业化工作又向前迈出了坚实的一步。

在儿童用药短缺的形势下，医院制剂在儿科临床诊疗中发挥重要作用。

本次服贸会上，北京儿童医院现有医院制剂洁童阴洗剂、复幼合剂顺利举行签约仪式，有望通过技术转让转化为新药上市；同时，淤胆通颗粒、二甲硅油乳膏的新制剂研制项目签约立项。

据了解，洁童阴洗剂、复幼合剂、淤胆通颗粒均为中药制剂。洁童阴洗剂临床应用20余年，对女童外阴炎、阴道炎、外阴湿疹等有较好疗效。医院制剂的成功转化，有望让全国患儿享受疗效显著、使用安全的产品，也将推动中医药焕发出新的活力。

在北京儿童医院服贸会展区，还有一批看似普通的设备，背后蕴含着高难度的技术突破。比如，一款小小的可穿戴传感器，由北京儿童医院自主研发，可采集新生儿心音及心电数据，结合大数据AI，可简单、高效地进行新生儿先心病预警监测，建立包括远程会诊、健康指导等在内的先心病管理体系。

现场展示的新项目还有操作简单、诊断率高、并发症发生率低的“直肠黏膜吸引活检系统”；无辐射、自动化的定量超声法“儿童骨密度辅助测查装置”；构建了线上线下一体化互联网医院信息系统的“处方流转平台在互联网医院中的应用”项目等。

据悉，为更好推动医院制剂研发转化，北京儿童医院还建立了规范化的制剂研发与中试生产技术平台，充分发挥儿童新药“孵化器”的作用，相关项目也在服贸会上进行了展示。