人工病毒载体可用于基因编辑

《自然·通讯》30日报告了一种制作人工病毒样载体的方法，所制载体能进入人类细胞执行特定任务，如基因编辑。这种大容量、可定制化的纳米材料为未来基因疗法和定制化医疗带来新希望。

病毒是一种高效的生物“机器”，能够快速复制和组装后代。自然的人类病毒，如慢病毒属，此前曾经过改造在动物中递送治疗性的DNA或RNA，但它们的递送能力有限而且有安全问题。通过制造以治疗性分子编程的人造病毒载体让病毒机制为人所用，可进行有益的修复，帮助人类恢复健康。

美国天主教大学和普渡大学研究团队此次设计了一种方法，用一类被称为T4噬菌体、能感染细菌的病毒，制造人造病毒载体（AVV）。这类AVV有很大的内部容量和一个大的外表面，可编程和递送治疗性生物分子。在概念验证实验中，他们生成了含有蛋白和核酸物质的AVV，用于展示在基因组改造方面的用途。在实验室中，这一平台能将全长的抗肌萎缩蛋白基因成功递送到人类细胞，并执行各种分子操作改造人类基因组。此外，AVV大量生产时成本不高，并且这些纳米材料可以保持稳定数个月。

团队说，尽管还需要进一步工作来评估安全性，但这一方法已展现出未来前景，可用于临床治疗人类疾病和罕见病。