拜耳BRT-DA01疗法治疗帕金森病：I期临床研究达到主要终点

8月28日，拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRockTherapeuticsLP公布了研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）I期临床试验取得积极结果的详细信息。Bemdaneprocel是一种治疗帕金森病的干细胞衍生疗法。上述数据已在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍大会上公布。

该研究达到了主要目标，即证明bemdaneprocel在低剂量和高剂量组的所有12名受试者中均具有安全性和耐受性，且一年内没有报告与该疗法有关的严重不良事件。有两起与bemdaneprocel无关的严重不良事件（包括一起外科手术引起的癫痫发作和一起新冠病例）均已解决，且没有后遗症。此外，18F-DOPAPET影像扫描展示了低剂量和高剂量组中细胞存活和植入的证据。18F-DOPAPET影像扫描是一种神经放射学技术，用于实现帕金森病的多巴胺能活性的可视化并对其进行评估。

世界运动障碍病学会帕金森病综合评价量表MDS-UPDRS第三部分（运动功能检查）和运动功能状态评估工具HauserDiary显示，两个组别的次要探索性临床终点均有改善，其中高剂量组的受试者显示出更大的改善。

使用HauserDiary对患者进行分类，患者在“开通”状态表示症状得到良好控制；在“关闭”状态则表示症状恶化。和基线相比，参与bemdaneprocelI期临床试验的高剂量组受试者在一年后处于“开通”状态的时间多2.16小时，且没有出现运动障碍；处于“关闭”状态的时间相应减少了1.91小时。低剂量组受试者处于“开通”状态的时间比基线多0.72小时，且没有出现运动障碍，处于“关闭”状态的时间相应减少了0.75小时。

在高剂量组中，通过帕金森病评定量表MDS-UPDRS第三部分为“停药”状态下bemdaneprocel一年期疗效进行评分，得到相较于基线降低13.0分的结果。低剂量组结果为较基线降低7.6分。