基于真实世界数据 FDA批准免疫抑制剂扩展适用范围

日前，美国FDA宣布，基于一项非干预性研究提供的反映疗效的真实世界证据（real-world evidence，RWE），批准安斯泰来（Astellas）公司的普乐可复（他克莫司）与其它免疫抑制性药物联用，预防接受肺移植的成人和儿科患者的器官排斥反应。

普乐可复最初被批准用于预防接受肝移植患者的器官排斥反应，后来被批准用于预防肾脏和心脏移植的器官排斥反应。该药物也常规用于接受肺移植患者的临床实践。FDA的新闻稿指出，这一批准标志着一种免疫抑制药物首次被批准用于预防接受肺移植的成人和儿童患者的排斥反应。

此次批准显示，依靠适合的真实世界数据（RWD），与适当的对照对比而精心设计的非干预性研究，可以被FDA认为提供了充分和良好的比较。具体而言，支持批准该新适应症的非干预性研究使用了美国移植受体科学登记处（SRTR）的RWD，并得到了卫生与公众服务部的支持。

它收集了美国所有肺移植的数据，并辅以来自社会保障管理局关于死亡率数据的可靠信息。与无免疫抑制治疗或免疫抑制治疗非常有限的移植患者相比，在接受普乐可复作为免疫抑制治疗一部分的肺移植患者中观察到结局的显著改善。

在非干预性研究提供的RWE外，在其他实体器官移植环境中使用普乐可复的随机对照临床试验提供了有效性的确认性证据。已经发布的其他临床试验证据支持普乐可复作为多药免疫抑制方案一员的独立贡献。

参考资料：

[1] FDA Approves New Use of Transplant Drug based on Real-World Evidence. Retrieved July 16, 2021, from https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-new-use-transplant-drug-based-real-world-evidence