国内首个干细胞药物获批上市 行业发展机会窗口或将打开

1月2日消息，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞药物。

消息发出后，多位行业人士向记者表达了振奋之情。“一次重大突破。”上海幂方资产管理有限公司执行董事胡斌表示，“这打破了国内干细胞零上市产品的状态，也意味着国内干细胞商业化元年的开启。”

和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称“和元生物”）董事长潘讴东介绍，以干细胞为代表的细胞治疗是一种创新的治疗手段，有望打破了传统医学在许多疑难病症面前的治疗瓶颈，具有重要的临床应用前景，“干细胞在骨骼、关节以及皮肤的再生修复、帕金森病与阿尔茨海默病等神经退行性疾病的治疗等现有治疗手段难以攻克的疾病领域都具有重大意义。”

不过，由于对干细胞的审评审批监管存在一定难度，在很长一段时间里，行业内对于干细胞药物能否获批上市，存在一定的意见分歧。此次艾米迈托赛注射液的成功上市，则打破了疑虑。

“干细胞是一种具有分化能力的活体细胞，但它能分化成什么细胞、能分化到什么程度、是否失控致瘤？各方面的机理仍需进一步探索。因此，对其安全性的监管难度较大。”医可芯管理顾问（上海）有限公司创始合伙人陈真称，但干细胞的未来潜力较大，“此次首款国产干细胞的获批上市，也为干细胞行业的蓬勃发展奠定了新的里程碑。”

“艾米迈托赛注射液的成功上市，开启了干细胞治疗的新篇章。这说明，随着细胞技术的进步与发展，其临床表现也逐渐获得了监管层的认可，对行业是重大利好。”潘讴东称，2025年会是国内干细胞发展元年。

关于干细胞合规性发展的指导原则陆续出台。国家药品监督管理局药品审评中心官网信息显示，2024年1月，国家药监局药审中心发布了《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》。技术前景叠加政策方向明确，行业正积极布局。据国家药品监督管理局数据，从2017年起到现在，在干细胞领域，我国已批准了120多款药品进入临床试验，治疗领域包括血液系统、呼吸系统、心血管系统、自身免疫系统疾病等。

具体到公司方面，和元生物相关负责人对记者称，和元生物拥有8种以上基因载体、多种免疫细胞及干细胞治疗产品的大规模生产能力，“公司正进一步拓展各类干细胞、外泌体、mRNA等技术在新领域和新方向的项目应用，以拓宽业务范围。”西比曼生物科技集团相关人士对记者称，公司自成立以来积极推进间充质干细胞疗法的临床研究及应用，截至目前，公司旗下异体人源脂肪间充质干细胞及自体脂肪间充质干细胞用于治疗膝骨关节炎的项目均已完成注册临床二期试验，其中异体脂肪间充质干细胞项目已进入临床三期。