血友病有了新疗法

每年的4月17日是世界血友病日，今年的主题为“科学防治血友病，让生命不再脆弱”，旨在引导和促进血友病的积极预防、规范治疗和科学护理，减少出血发生，提升患者生活质量。

南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞介绍，血友病主要是由于遗传因素导致体内缺乏凝血因子Ⅷ（血友病A）或凝血因子Ⅸ（血友病B），这两种凝血因子在人体凝血过程中起着关键作用。对于血友病患者来说，积极进行规律替代治疗（预防治疗），可以有效减少出血及并发症的发生。预防治疗是按一定频次注射一定剂量的凝血因子，使得患者体内凝血因子活性维持在一定水平，从而降低出血风险。

“近十几年来，中国血友病的诊疗防治取得很大进展，多数患者有药可用，很大程度上可以避免致死或致残。”孙竞表示，尽管如此，由于经济负担、需频繁静脉注射给药等原因，仍有部分患者未能实现规范预防治疗。

近年来，医学突破为血友病患者带来曙光。孙竞透露，近期，一种新型非因子药物已在美国获批上市，每年最少需6次皮下注射即可帮助患者减少出血，这一创新疗法有望加速落地中国，推动中国血友病患者向规范化预防治疗的变革。与此同时，国产首款罕见病基因疗法获批上市，中重度血友病B成年患者仅需接受单次注射给药，即可获得潜在治愈效果。这一创新为中重度血友病B成年患者提供了全新的治疗选择，有望显著提升患者生活质量。