进一步检验Aduhelm效果 渤健计划启动确认性临床试验

2021年12月16日，渤健（Biogen）和卫材（Eisai）公司宣布，预计将在明年5月开始一项大型确认性临床试验，以进一步评估阿尔茨海默病（AD）单克隆抗体疗法Aduhelm（aducanumab）的疗效。Aduhelm在今年6月获美国FDA加速批准，它是FDA自2003年以来，首次批准治疗AD的新疗法。渤健计划于2022年3月向FDA提交临床试验最终方案，如果获得FDA批准，将于2022年5月启动患者筛查，主要临床终点将在开始治疗后18个月时进行评估。

Aducanumab是一款直接靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体。Aβ在大脑中的聚集是AD的一个明确的病理生理学特征。Aducanumab适用于治疗由于AD出现轻度认知障碍或者处于早期痴呆症（dementia）阶段的患者，这些患者通过PET扫描确认大脑中存在Aβ沉积。

Aduhelm在6月的批准是基于加速批准通道。这一通道被用于批准治疗严重或危及生命的疾病的创新疗法。FDA发布的声明指出，Aduhelm的加速批准是基于它对替代终点的影响，在3期临床试验中它一致地降低患者大脑中淀粉样蛋白斑块（amyloid plaque）的水平。但是，FDA同时要求渤健在获得加速批准之后进行确认性临床试验，证明Aduhelm对AD患者认知能力方面的临床益处。

渤健新闻稿指出，这项试验将招募超过1300名早期AD患者，目前还未披露试验设计的其他细节，包括试验终点。根据之前的经验，渤健预计这项试验大约需要4年的时间才能完成，意味着最快可能也要到2026年才会获得数据。此外，渤健正在等待另一款AD治疗药物lecanemab的3期临床试验数据，预期将在2022年中获得。

参考资料：

[1] Biogen Preps for Post-Approval Testing of Controversial Alzheimer's Drug. Retrieved December 16, 2021, from https://www.biospace.com/article/biogen-outlines-post-approval-trials-of-alzheimer-s-drug-aduhelm/

[2] All Approvals and Tentative Approvals December 2021. Retrieved December 16, 2021, from https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=reportsSearch.process

[3] As Aduhelm faces doubts, Biogen plans another pivotal trial for 2022. Retrieved December 16, 2021, from https://www.statnews.com/2021/12/16/as-aduhelm-faces-doubts-biogen-plans-another-pivotal-trial-for-2022/