治疗神经系统疾病 基因疗法新锐获5600万美元助力

今日，SwanBio Therapeutics公司宣布完成5600万美元的B轮融资。融资获得基金将用于支持其主打在研基因疗法SBT101的临床开发，用于治疗肾上腺髓质神经病（AMN）。预计SBT101的1/2期临床试验将在今年下半年启动。此外，该公司还将继续开发针对脊髓相关疾病的基因疗法。

AMN是一种渐进性神经退行性疾病，由于ABCD1基因的突变导致脊髓细胞和其它组织的功能异常。患者症状包括成人活动能力丧失、疼痛、失禁和性功能障碍。目前没有获批治疗这一疾病的疗法，标准治疗局限于缓解症状。

SBT101是一款基于腺相关病毒（AAV）的候选基因疗法，旨在弥补ABCD1突变带来的功能损失。在临床前研究中，它能够剂量依赖性改善疾病生物标志物，并且在AMN小鼠模型中改善功能。SBT101在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性。

在SBT101之外，SwanBio还在开发一系列候选基因疗法，它们通过鞘内注射，靶向中枢和外周神经系统。这一策略是基于该公司在基因疗法递送和生物分布方面的洞见，转基因设计方面的专长以及开发创新衣壳方面的能力。

“自从获得首轮投资，SwanBio已经获得长足的进展，包括迅速将主打治疗AMN的项目推向临床。同时，公司已经搭建了平台能力，让我们能够针对脊髓相关疾病，推动广泛AAV基因疗法管线。”SwanBio公司主席Chris Hollowood先生说，“我们对给严重神经疾病患者提供改变生活疗法的前景感到非常兴奋。”

参考资料：

[1] SwanBio Therapeutics Announces $56 Million Series B Financing to Advance Novel Gene Therapies for Neurological Conditions. Retrieved May 18, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220518005165/en/SwanBio-Therapeutics-Announces-56-Million-Series-B-Financing-to-Advance-Novel-Gene-Therapies-for-Neurological-Conditions/