基因编辑细胞治疗大鼠心力衰竭

据英国《新科学家》杂志网站20日报道，美国科学家利用CRISPR编辑的人类心脏细胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠体内，结果表明，这一方法能使更多大鼠存活，并延长其运动时间，相关技术的人体试验可能在2025年开始。研究论文已经提交生物预印本网站。

慢性心力衰竭，即心脏无法有效地将血液泵送到全身。对大多数人来说，这种长期的疾病是无法治愈的，只能通过拓宽血管及降血压药物来减轻症状。

在最新研究中，华盛顿大学查尔斯·默瑞里团队利用CRISPR基因编辑修饰了人类心脏细胞，产生了高水平的dATP分子，这一分子有助心脏细胞更快、更强地收缩。

研究人员向16只慢性心力衰竭实验鼠模型的心脏注射了1000万个经过基因编辑的人类心脏细胞；向14只大鼠心脏注射了1000万个未编辑的心脏细胞；另外还有10只大鼠作为参照组。

3个月后，所有接受基因编辑心脏细胞治疗的大鼠仍然存活。接受未经基因编辑心脏细胞治疗的大鼠约有90%存活了下来，没有接受心脏细胞治疗的大鼠只有60%存活下来。被注射了基因编辑心脏细胞的大鼠的运动距离几乎是注射未经基因编辑心脏细胞治疗大鼠的两倍，约是对照组大鼠的三倍。

默瑞里解释称，基因编辑的细胞解决了心力衰竭的两个根本原因，首先是部分替换损伤部位的坏死心脏细胞，其次是通过制造dATP来促进存活心脏细胞的收缩。

虽然这项研究仍处于早期阶段，但它为再生医学的新方向提供了概念证明，有必要开展进一步研究，以确定这些发现是否可在大型动物和人类中复制。默瑞里表示，他们将于2025年开展人体试验，以评估这项技术是否有效以及是否存在安全问题。