和黄医药索乐匹尼布中国III期研究达到主要终点

8月21日，和黄医药(中国)有限公司(简称“和黄医药”或“HUTCHMED”)宣布索乐匹尼布探索用于治疗成人原发免疫性血小板减少症(ITP)的ESLIM-01中国关键性III期研究已达到持续应答率这一主要终点以及所有的次要终点。和黄医药计划于2023年年底左右提交新药上市申请。

索乐匹尼布于2022年1月获中国国家药品监督管理局(“国家药监局”)纳入突破性治疗品种，用于ESLIM-01研究所探索的适应症。作为用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物，国家药监局将索乐匹尼布纳入突破性治疗品种。有鉴于此，索乐匹尼布用于治疗免疫性血小板减少症的新药上市申请或有资格获得优先审评资格。

ESLIM-01研究是一项索乐匹尼布在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入188名既往接受过至少一种治疗的慢性成人原发免疫性血小板减少症患者。研究于2022年12月完成患者入组。该试验成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。包括总体应答率和安全性在内的所有次要终点亦已达到。完整的研究数据将提交于近期的学术会议上发表。

索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶(“Syk”)抑制剂。Syk是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的关键组成部分。免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。令人鼓舞的概念验证数据已于2021年美国血液学会(ASH)年会1上公布，并于2023年6月发表于《柳叶刀·血液病学(TheLancetHaematology)》。2

关于索乐匹尼布

索乐匹尼布是一种新型、选择性的Syk抑制剂，每日一次口服用药。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

于《柳叶刀·血液病学》上发表的中国I/II期研究结果显示，索乐匹尼布为经治的免疫性血小板减少症患者带来快速且持久的血小板计数改善。在接受每日一次300mg的II期临床试验推荐剂量(“RP2D”)的20名患者中，8名(40%)患者出现持续应答，即在研究的第14至24周期间，6次随访中至少有4次的血小板计数大于或等于50x109/L。所有20名患者既往均曾接受过糖皮质类固醇激素治疗，其中15名既往曾接受过血小板生成素或血小板生成素受体激动剂治疗。在研究的前8周内接受RP2D治疗的16名患者的出现应答(定义为首次血小板计数达到大于或等于30x109/L)的中位时间为1.1周。41名在研究的第24周期间接受任何剂量治疗的患者中，3名(7%)因治疗期间不良事件(TEAE)导致剂量减少或中断，但未出现停药。截至整个研究的24周内，未出现发生于超过一名患者的3级或以上治疗期间不良事件。

索乐匹尼布目前正在临床研究中，其安全性和疗效尚未得到任何监管机构的评估。

和黄医药目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。除了免疫性血小板减少症外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血(NCT05535933)和惰性非霍奇金淋巴瘤(NCT03779113)的研究亦在进行中。