干细胞治疗帕金森病安全有效

最新一期《自然》发表了两项独立临床试验研究，验证了干细胞疗法对帕金森病的安全性。两项研究分别利用了人诱导多能干细胞和人胚胎干细胞产生的细胞。

帕金森病是一种神经退行性疾病，其特征为逐渐丧失产生多巴胺（一种神经递质）的神经元。目前的治疗方法仅能在早期减轻症状，且经常伴随着运动障碍等副作用。细胞疗法，特别是补充脑部产生多巴胺的神经元（多巴胺能神经元），有望提供更有效、副作用更少的治疗方案。

为检验帕金森病细胞疗法的安全性和潜在副作用，日本京都大学等机构进行了一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验。7名患者（年龄在50—69岁）接受了多巴胺能前体细胞（来自人诱导多能干细胞）移植，区域为双侧大脑。在试验持续的24个月中，没有报告严重副作用，移植的细胞产生了多巴胺，没有过度生长或形成肿瘤（一种干细胞疗法的相关风险）。此外，团队还在继续参与试验、进行有效性评估的6位患者中发现，其中4位在未服用标准药物的情况下，帕金森病相关运动症状减少，有5位服药期间观察到相关运动症状减少。

在另一项单独的Ⅰ期临床试验中，美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心团队研究了来自人胚胎干细胞的多巴胺能前体细胞产品（bemdaneprocel）的安全性。12名患者（年龄中位数为67岁）接受了手术，移植该产品到双侧大脑壳核。5名患者接受了低剂量（每侧壳核90万细胞），7名接受了高剂量（每侧壳核270万细胞）。这些细胞产品的耐受普遍良好，在后续18个月中没有报告与疗法相关的严重副作用，也没有出现运动障碍的迹象。他们在低剂量和高剂量组均观察到不同程度的运动功能改善。

两组团队都表示，还需要进一步研究来测试这些疗法的有效性和临床获益。不过，附随的新闻与观点文章评论称，两项独立试验都显示出安全性，并暗示可能有效，这向建立更广泛的帕金森病细胞疗法迈出了重要一步。