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2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行。锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）关于ART001、ART002产品以及中美专利授权的新型编辑器ARTbase-A1™的研究成果的3个报告均被ASGCT接收，其中全球首个中美临床获批的体内基因编辑产品ART001的最新临床研究进展将以口头报告的形式呈现，ART002产品与ARTbase-A1™ 技术平台的研究成果将以海报形式展现。
作为中国首个进入人体临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物，ART001已成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品，目前ART001 已经在中国开展I/IIa期临床试验，并在美国进入I 期临床试验阶段；ART002瞄准最为广泛的HeFH市场，也已进入人体临床试验，是全球同类产品中首个在此适应症上安全实现饱和药效的产品；锐正基因独立自主开发的新型编辑器ARTbase-A1™，已经成为中国同阶段公司中唯一在美国获批的核心专利技术。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："在国际权威舞台上分享自主研发的创新进展，对于锐正基因来说，无疑是一个里程碑式的时刻。这标志着我们朝着全球化策略的目标迈进了重大一步。我们将持续深化与领域内专家的交流合作，期待在此次会议上与潜在合作伙伴展开深度交流。"
ASGCT成立于1996年，是全球基因与细胞治疗领域最大的专业性非营利医学和科学组织，在全球拥有超过5000名成员。ASGCT年会是全球基因与细胞治疗领域规模最大、最具权威性的学术会议。
口头报告：
标题：ART001: Development and Interim Clinical Outcomes of a CRISPR-Based In Vivo Gene-Editing Therapy for Hereditary ATTR / ART001:基于CRISPR技术的体内基因编辑疗法治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的最新临床进展
报告时间：2025年5月16日（星期五）下午5:15-5:30（美国中部时间）
地点：393-396厅
摘要编号：AMA434
海报展示：
标题： Efficacy and Safety of ART002, a Single-dose Gene Editing Therapy, in Patients with Severe Heterozygous Familial Hypercholesterolemia / 体内基因编辑疗法ART002针对严重HeFH患者、单次给药安全性与有效性的临床数据
海报展示时间：2025年5月13日（星期二）下午6:00-7:30（美国中部时间）
地点：海报展示厅 Hall I2
摘要编号：AMA562
标题：Engineering TadA-Derived Base Editors with Enhanced Potency and Safety for non-viral In Vivo Gene Editing / 基于TadA的增效安全型碱基编辑器的开发及其在非病毒体内基因编辑中的应用
海报展示时间：2025年5月15日（星期四）下午5:30-7:00（美国中部时间）
地点：海报展示厅 Hall I2
摘要编号：AMA559
关于锐正基因
锐正基因成立于2021年，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。
公司拥有一支具备生物药全生命周期成功经验的专业化团队，建立了全球首个经临床验证的产业级、端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得美国专利授权。
公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。2023年8月，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人体临床试验的、以LNP为载体的体内基因编辑药物。2024年8月，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品。2025年2月，针对HeFH（靶点为PCSK9）的产品ART002成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品。ART001和ART002的安全性和有效性数据均具有成为全球best-in-class产品的潜力。
