开发抗体偶联CRISPR 3650万美元助力开辟体内基因编辑新模式

日前，Spotlight Therapeutics公司宣布完成3650万美元的B轮融资，以支持先导免疫肿瘤学项目步入临床。Spotlight致力于开发不依赖载体的细胞靶向体内CRISPR基因编辑疗法，其专有技术平台TAGE（Targeted Active Gene Editors）是一类新的生物制品，通过对CRISPR复合体的改造，不依赖病毒或者非病毒载体，就可以实现细胞选择性的治疗性基因组编辑。Spotlight的产品管线正在将其模块化可编程的CRISPR系统，推进到免疫肿瘤学、眼科疾病和血红蛋白病的临床试验。

Spotlight的专有技术平台TAGE是高度工程化、可编程的CRISPR复合体。TAGE利用抗体和细胞穿透肽（CPP）之间的协同作用，分别促进CRISPR复合体的细胞靶向和核转运。Spotlight开发了一套独特的工作流程，通过优化抗体和CPP的序列、结构和相对位置，对TAGE进行迭代改造。而且，由于模块化设计，其工程化平台可用于递送多样化的CRISPR系统，以针对不同应用在选定细胞中实现所需的编辑。这种方法规避了包装病毒、病毒样和纳米颗粒递送系统的复杂性，为扩展应用打开了大门。

图片来源：Spotlight公司官网

“我们正在推进潜在‘first-in-class’主打免疫肿瘤学项目，和免疫肿瘤学、眼科疾病和血红蛋白病领域的研发管线。”Spotlight总裁兼首席执行官Mary Haak-Frendscho博士表示：“获得B轮资金是一个至关重要的里程碑，它使我们能够执行开发计划，利用Spotlight独特的细胞靶向体内递送方法，解锁基因编辑的全部潜力，为患者带来有效的一劳永逸的药物。”

参考资料：

[1] Spotlight Therapeutics Raises $36.5 Million Series B to Advance a Pipeline of Cell-Targeted In Vivo CRISPR Gene Editing Biologics. Retrieved March 22, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220322005265/en/Spotlight-Therapeutics-Raises-36.5-Million-Series-B-to-Advance-a-Pipeline-of-Cell-Targeted-In-Vivo-CRISPR-Gene-Editing-Biologics