开发常见眼科疾病新一代基因疗法 ViGeneron与第一三共延续合作

日前，致力于开发新一代基因疗法的ViGeneron宣布，与第一三共（Daiichi Sankyo）公司达成后续研发合作，利用其创新工程化重组腺相关病毒载体（vgAAVs），靶向一尚未披露的靶点，治疗常见眼科疾病。

ViGeneron与第一三共就这一研发项目的合作始于2021年初。这一后续合作让双方可以构建并验证基于vgAAV的候选疗法，直至完成体内动物研究。ViGeneron的独特和严格的体内筛选技术在小鼠模型中静脉给予基于AAV2的肽展示（peptide-display）文库，然后在24小时后从靶细胞中分离载体DNA。利用这一技术，ViGeneron发现和表征了两种称为vgAAV.GL和vgAAV.NN的新vgAAV载体。这些创新vgAAV载体在广泛的临床前模型中介导了玻璃体内注射后广泛和高水平的视网膜转导，并在人视网膜外植体培养中有效地转导感光细胞。

注：原文有删减