基因治疗有助攻克罕见病

当前，全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病，可最大程度针对病因，纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准有效的治疗。

我国基因治疗行业在历经40年起伏波折后，进入了黄金时代。2015—2020年，国内累计开展约250项细胞和基因治疗临床试验，在产品管线开发上居世界前列。

2022年1月，辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称辉大基因）自主研发了我国首个CRISPR-Cas13 RNA编辑系统。2023年5月，辉大基因自主开发的新型DNA编辑系统，实现了中国首个CRISPR-Cas12i系统底层专利的海外布局突破。辉大基因联合创始人、总裁兼大中华区总经理姚璇博士说，RNA编辑技术和DNA编辑技术取得突破，为中国未来基因编辑技术的产品落地和商业化解决了关键问题。

不同于细胞治疗已有产品在国内获批上市，基因治疗领域急需一款国内自主研发的基因编辑治疗产品获批，给予基因治疗企业和罕见病患者一定信心。多位专家预测，我国的基因治疗产业在未来三到五年内，或将迎来第一款上市产品。